De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft op 21 januari de eerste en enige behandeling goedgekeurd voor een zeldzame oogaandoening die bekend staat als schildklieroogziekte.
Dr. Wiley Chambers, een oogarts uit Washington, DC, die adjunct-directeur is van de afdeling oogheelkunde bij het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei dat de goedkeuring van het medicijn, genaamd Tepezza (teprotumumab), “een belangrijke mijlpaal markeert voor de behandeling van schildklieroogaandoeningen.”
Schildklieroogziekte (TED) – ook wel de oogziekte van Graves genoemd – is een zeldzame, progressieve en zichtbeschamende auto-immuunziekte geassocieerd met proptosis (ooguitpuiling), diplopie (dubbel zicht), wazig zicht, pijn, ontsteking en gezichtsverminking. Elk jaar zijn ongeveer 1 miljoen Amerikanen gediagnosticeerd met TED.
“Momenteel zijn er zeer beperkte behandelingsopties voor deze potentieel slopende ziekte. Deze behandeling [Tepezza] heeft het potentieel om het verloop van de ziekte te veranderen, waardoor patiënten mogelijk worden gespaard van het nodig hebben van meerdere invasieve operaties door een alternatieve, niet-chirurgische behandelingsoptie te bieden,” zei Chambers in een FDA nieuwsbericht.
Het in Dublin, Ierland gevestigde farmaceutische bedrijf Horizon Therapeutics, de maker van Tepezza, zei dat het medicijn binnen enkele weken in de VS beschikbaar zou zijn. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg dienen het medicijn eenmaal per drie weken toe voor een totaal van acht infusies.
Jeff Todd, president en CEO van de non-profitorganisatie Prevent Blindness, zei dat mensen die lijden aan TED permanent oogletsel oplopen en grote moeite hebben met het uitvoeren van dagelijkse activiteiten. TED treft vaak mensen met de ziekte van Graves of hyperthyreoïdie en komt veel vaker voor bij vrouwen dan bij mannen en bij rokers dan bij niet-rokers.
De ziekte van Graves is een auto-immuunziekte die overproductie van schildklierhormonen (hyperthyreoïdie) veroorzaakt, volgens de Mayo Clinic. Hoewel een aantal aandoeningen kan leiden tot hyperthyreoïdie, is de ziekte van Graves de meest voorkomende oorzaak. Een kwart tot de helft van de mensen met de ziekte van Graves ontwikkelt TED.
Hoewel de ziekte van Graves en de oogziekte van Graves beide betrekking hebben op het immuunsysteem dat gezond weefsel aanvalt, “veroorzaakt de ene ziekte niet direct de andere”, volgens het W.K. Kellogg Eye Center van de Universiteit van Michigan.
In feite zijn de twee ziekten gescheiden en gebeuren ze niet noodzakelijkerwijs tegelijkertijd. Daarom verbetert de behandeling van de schildklier de oogziekte niet.
Dr. Raymond Douglas is directeur van het Orbital and Thyroid Eye Disease Program in het Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles en co-hoofdonderzoeker van een van de klinische onderzoeken van Tepezza. Hij zei dat de ogen vooral vatbaar zijn voor de ziekte van Graves omdat het auto-immuunsysteem van een patiënt vaak achter de oogspieren en het bindweefsel rond de ogen aangaat.
Waarom? Deze weefsels bevatten eiwitten die ze delen met de schildklier.
Douglas zei dat de FDA-goedkeuring een “gedenkwaardige” ontwikkeling is, “die nieuwe hoop biedt voor mensen die leven met deze vreselijke, visiebedreigende ziekte.”
Het medicijn richt zich op de onderliggende biologie van TED, voegde Douglas eraan toe, “en er is aangetoond dat het de ooguitpuiling en dubbelzien aanzienlijk verbetert, wat de meest slopende aspecten van de ziekte zijn.”
Pagina gepubliceerd op vrijdag 24 januari 2020